Nature子刊：华中科大用基因编辑治疗白血病

急性白血病（AL）是最少见的血液系统恶性肿瘤，在遗传包含和临床结局展现出出有明显的异质性。由于对细胞遗传学/基因突变的理解加剧，以及适当靶向疗法的引进，在某些白血病亚型的化疗方面早已取得了难以置信的顺利，但是，许多遗传高风险的亚型，目前用标准方案依然是无法化疗的，并展现出出有肾功能不当。

世界卫生组织和美国国家综合癌症网络更加多地基于遗传偏向对AL展开分类，突显了细胞遗传学/基因突变对于临床管理决策制定的深远影响。因此，迫切需要对这些AL患者的分子病理基础展开剖析，以研发新型的化疗策略。

　　近期，华中科技大学同济医学院的研究人员用基因编辑技术——TALENs，制取了同基因的白血病细胞克隆，并毁坏了其中的FLT3基因，从而证明这种基因组编辑方法，是探寻基因突变分子基础的强有力的平台。涉及研究结果公开发表在最近的Nature子刊《ScientificReports》。华中科技大学附属同济医学院周剑锋教授和ZhenShang是本文联合通讯作者。

　　相比较候选基因分析法，高通量测序技术所获得的进展，可让我们从全基因组的角度，以公正和全面的方式，对AL展开密切相关。在AL中高发作的基因突变的检验，为改良临床方法、病人分层和靶向化疗，获取了宝贵的基础原理。然而，虽然早已经常出现了详细的AL基因组草图，但是，阐述这些常常再次发生的基因突变与临床表型和化疗结果有何关联，还是较为艰难的。

确认这些个体遗传出现异常的临床相关性，是十分适当的。更加最重要的是，揭露白血病生物学关键的分子事件——人类基因组时代的根本性挑战，彻底来说对于未来的遗传医学也是十分最重要的。

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